主分层

研究动机

社会科学研究的一个真理，一切都是变化的。虽然我们不能期望了解影响变化的所有因素，但我们经常可以了解在特定的亚种发生的变化。例如，我们可能会根据某些可观察到的个体特征(如性别、种族/民族或社会经济地位)来估计干预的效果是如何变化的。

在随机对照试验(RCT)的背景下，估计这些亚组处理效果通常是一个直接的分析练习，通常通过估计亚组特征定义的子样本内的处理-对照差异，或通过在线性模型中包括处理和亚组指标之间的交互项来完成。

这些方法给出了每个亚组的估计治疗效果，并通过似然比检验等测试程序确定亚组效应是否存在显著差异。本质上，这些方法将感兴趣的分组视为小型实验，并返回每个此类实验的处理影响的估计。

然而，越来越多的研究人员对部分观察到的甚至完全潜在的亚组的治疗效果变化感兴趣，这些亚组不是由标准的预处理特征(如性别或种族/民族)定义的，而是由随机化后的行为、行动或决定定义的。

例如

1.私立学校提供代金券对那些只在获得代金券后才会就读私立学校的孩子，而在其他情况下会就读公立学校的孩子有什么影响?

2. 对于那些无论是否有机会参加该计划都无法完成高中学业的学生来说，多层面预防辍学计划的影响是什么? 相比之下，该项目是否只改善了那些因有机会参加该项目而从高中毕业的学生的成绩?

3.对于那些有机会参加但没有机会接受家庭护理的儿童来说，参加幼儿计划会有什么影响?这与那些本可以参加其他中心护理的儿童的影响相比如何?

与标准的子组分析相比，在这些例子中，我们无法观察到相关子组中的个体成员，从而阻止了经典的子组方法。两个关键特征是值得强调的亚组的研究兴趣是由这些研究问题确定的。

首先，子组是由特定的随机化后行为定义的。其次，为了将研究参与者分成这些兴趣的亚组，我们需要能够在观察到的和未观察到的(即反事实)实验条件下观察个体水平的行为。

在前面提到的第一个问题中，我们感兴趣的是那些在对照条件下将被分配到公立学校，但在收到随机分配的代金券后将被分配到私立学校的孩子

在第二种情况下，我们感兴趣的是那些无论他们被分配到何种实验条件下都无法从高中毕业的学生。

第三，我们感兴趣的是那些接受早期儿童项目的孩子，如果这些孩子被分配到控制条件下，按照他们将经历的护理环境进行分组。

所有这些类型的问题都允许我们进一步解读整体的治疗意图(ITT)效应，以了解特定的干预措施对儿童和家庭的影响。答案可以帮助确定所观察到的ITT效应是否由一个特定的潜在亚组驱动，如果是，如何调整干预以更好地服务于所有预期参与者。

当然，在现实中，我们只能观察研究参与者在分配治疗或控制下的随机化后行为——但不能同时观察两者。处理这类研究问题的一个分析框架是主要分层(Frangakis & Rubin, 2002)。主要分层背后的思想是首先根据样本成员在随机化后的选择、行动或经验定义内生(或与规划相关)子组，简称为主分层。

在统计学上，“主要分层”一词源于医学试验中的并发症，并最终由Frangakis和Rubin(2002)正式确定。该框架的一个特殊贡献是，它提供了清晰的区分过程，确定治疗效果的兴趣，从分析策略用于估计这些数量，我们将在下面进一步说明。

概念定义

主分层 Principal stratification是指按照某处理后变量的潜在结果对总体分层，然后考察某一层内的因果作用，例如含有非依从性的试验中的依从者，含有死亡截断的试验中的永远幸存者。它是一种应用于因果推断的统计技术，它根据处置后协变量来调整因果效应。其基本思想是识别潜在的分层结构，然后只计算每一层的因果效应。这就是所谓的局部平均处理效应 local average treatment effect（LATE）。

在从在非依从现象时，我们能够识别的只是依从者——也就是人群中的某一“层”的平均因果作用。Frangakis和Rubin把这一观察总结为主分层（principal stratification）的概念，即按照某种处理后的潜在结果对总体进行分层，而真正关心的因果作用被局限在某一个主层内。

本文旨在作为主要分层的非技术入门。

在第二部分中，我们强调主要分层框架的几种不同应用，以说明它可以应用的实质性问题和方法问题的广度。

在第三部分中，我们将重点放在识别和估计地层特定处理效果的关键假设上。

在第四部分中，我们提出了两种不同的方法来估计随机试验中存在简单(即二元)不符合的关键主要因果效应。并强调某些估计程序如何可以扩展，以处理更复杂的应用的主要分层框架。

最后，我们将重点介绍主要分层框架的好处和局限性，以及该领域的分析工具的现状，这些分析工具将对应用定量研究人员产生兴趣和价值。

在整个过程中，我们强调了这种分析的反事实逻辑基础，以及支撑这种方法并使分析挑战更易于处理的假设。

示例1

主分层的一个例子是随机对照试验的退出偏移问题。使用处置后的二元协变量(例如：退出)和二元处置变量(例如：“处置”和“对照”) ，受试者可能有四种情形：

1. 总是留在研究中的受试者，不管他们被分配了哪种治疗；
2. 总是会退出研究的受试者，不管他们被分配了哪种治疗 ；
3. 只有在分配到处置组时才退出的受试者；
4. 只有在分配到对照组时才退出的受试者。

如果研究人员知道每个受试者属于哪种情形，那么研究人员只需比较第一种情况下的结果，并估计出对该群提有效的因果效应。然而，研究人员并不知道这些信息，因此这种方法需要模型假设。

使用主分层框架还允许为估计效应提供界限（在不同的界限假设下） ，这在退出偏移的情况下很常见。

在评价研究应用中，主成分层通常被称为内生 endogenous层或亚群体 subgroups，并涉及专门的分析方法，用来检查医学和社会科学中的干预或处置的效果。

示例2

考虑一项激励试验，医生随机地鼓励或不鼓励患者打疫苗。实际上，患者即使被鼓励打疫苗，他也有可能不打疫苗，而没有被鼓励的患者也可能自己去打疫苗。用Z表示医生是否鼓励患者打疫苗（Z=1表示鼓励，Z=0表示不鼓励），用A表示患者实际上是否打了疫苗（A=1表示打疫苗了，A=0表示没有打疫苗），用Y表示患者是否得了流感（Y=1表示得流感，Y=0表示没有得流感）。注意到A可以表示为Z的潜在结果，记为A(z)；Y可以表示为Z和A的潜在结果，记为Y(z,a)。我们可以根据A(z)把人群分为四层：

a) A(0)=0, A(1)=0。即无论医生是否鼓励打疫苗，患者都不会打疫苗，称这些人为拒不服药者。

b) A(0)=1, A(1)=1。即无论医生是否鼓励打疫苗，患者都会打疫苗，称这些人为永远服药者。

c) A(1)=1, A(0)=0。即患者会按照医生的建议打疫苗，称这些人为依从者。

d) A(0)=1, A(1)=0。即患者会做出与医生建议相反的决策，称这些人为抵抗者。

假设排他性成立，即Y(0,a)=Y(1,a)，一个人是否会得流感只依赖于他有没有打疫苗，与医生是否鼓励他并不直接相关。稍加观察我们就会发现，第a组人和第b组人对于估计打疫苗的真正作用是没有帮助的，因为他们得流感的潜在结果都相等，要么都是Y(0)，要么都是Y(1)。只有第c组人和第d组人对于估计打疫苗的真正因故作用有帮助，因为对于这两组人来说，每一组内同时存在打疫苗的人和不打疫苗的人。

医学上常用意向治疗策略来描述激励试验，用E[Y|Z=1]-E[Y|Z=0]来描述鼓励患者打疫苗带来的作用。然而，这个量并没有因果解释，它并不能反映打疫苗的因果作用。利用主分层的框架，我们就能清楚地看到，只有在依从者或抵抗者这两个人群上才能定义因果作用。如果再假设单调性，认为抵抗者不存在，那么感兴趣的因果量就只能在依从者中定义了，这个量也就是前面提到的依从者平均因果作用了。

当然，主分层也能处理非依从以外的问题。假设我们想要知道某种治疗方案对于患者生活质量的改善情况，记Z为治疗方案（Z=1为积极治疗，Z=0为保守治疗），记Y为治疗两年后生活质量是否改善（Y=1为改善，Y=0为未改善），Y是Z的潜在结果，记为Y(z)。实际研究常遇到的一个问题是，患者可能再两年内死掉，导致收集不到结局变量。试想一下，如果一个人没有活着，那谈论他的生活质量还有意义吗？所以，只有对存活个体，才能定义结局变量，这一问题被叫作死亡截断问题。用S表示个体的存活状态（S=1表示存活，S=0表示死亡），S其实是Z的潜在结果，记为S(z)。按照S(z)可以把人群分为四层：

a) S(0)=0, S(1)=0。即无论采取何种治疗方案，患者都会死亡。

b) S(0)=1, S(1)=1。即无论采取何种治疗方案，患者都会存活。

c) S(1)=1, S(0)=0。即如果接受积极治疗会存活，如果接受保守治疗会死亡。

d) S(0)=1, S(1)=0。即如果接受积极治疗会死亡，如果接受保守治疗会存活。

对于第a、c、d这三组人群，至少有一个潜在结果Y(z)是无定义的，所以在这三层中我们无法给出良定义的因果参数。只有第b组人群的两个潜在结果Y(z)都有定义，我们可以在这一层内定义幸存者平均因果作用，即E[Y(1)-Y(0)|S(0)=1,S(1)=1]。

仅仅通过观察数据无法判断出一个个体属于哪个主层，所以需要为所定义的因果量找到合理的解释才有实际意义。值得一提的是，死亡截断的问题在其他领域中也会遇到。比如要研究给学生奖学金能否会提高学生成绩，学生成绩只有在其不辍学时才能定义；要研究疫苗对于病毒载量的影响，病毒载量只有当一个人感染了才能定义。

主分层的应用

不符合分配治疗的简单和复杂模式

在社会科学的实验研究中，研究参与者往往不遵守随机分配的积极干预。那些被分配到治疗条件可能会失败，接受治疗后，那些被分配到控制条件的人仍然可以获得治疗。

例如，Barnard, Frangakis, Hill和Rubin (2003)在分析纽约市学校选择奖学金项目时遇到了这个挑战。通过这种干预，符合条件的学生被随机挑选出来领取奖学金券，以帮助支付纽约私立(主要是教区)学校的入学费用。在这种情况下，学生对随机分配会有不同的反应。对于随机获得代金券的学生(治疗组)，学生可以使用代金券进入私立学校，也可以拒绝代金券进入公立学校。对于那些没有获得代金券的学生(对照组)，学生可以在被拒绝经济支持的情况下就读私立学校，也可以就读公立学校。

图1显示了对随机分配的这些可能的响应，最初由Angrist, Imbens和Rubin(1996)提出。在这个图中，行标题对应的是学生在分配到代金券(治疗)条件下的反应——他们要么注册私立学校，要么不注册。栏目标题同样表明了学生在没有凭证(控制)条件下的反应。在治疗和控制条件下，四对可能的潜在反应将个体分为四种反应“概况”之一，我们在此上下文中感兴趣的主要层次，如图1所示

干预的一个关键目标是了解私立学校对学生教育结果的影响。因此，从分析的角度来看，对于作为“合规者”的学生，也就是那些在获得代金券后才进入私立学校的学生来说，干预的影响是非常重要的。

作为参考，其他在定义上可能存在的群体是“总是索取者”，即不考虑分配代金券而就读私立学校的学生;“从不接受”的学生，无论他们的分配是什么，都不会进入私立学校;还有“对抗者”，指的是那些如果得到代金券就会去公立学校上学，但如果没有得到代金券就会去私立学校上学的学生。

在这种情况下，巴纳德和他的同事(2003年)发现，对于那些在研究之前就读于低于全市平均水平的学校的学生来说，教育券提供了更好的数学成绩。

因为不完美的依从性在社会科学实验中是典型的，这样的目标估计治疗效果的子集的个人参与实验的预期是相当普遍的。除了理解合规者之间的影响，这个框架还鼓励政策制定者考虑为什么某些个体没有按照实验设计的意图做出反应。事实上，以这种方式看待简单的不符合现在是标准的做法。

反事实条件下的变化

Feller, Grindal, Miratrix和Page最近转发的另一个主要分层的使用(2014)是在反事实条件下调查自然发生的变异。利用启智教育影响研究(HSIS)的数据，可以观察到，没有机会参加启智教育的儿童经历了不同形式的儿童护理，如替代的、非启智教育儿童护理中心，或由父母或其他亲属在家里提供的护理。

这种差异引发了这样一个问题:如果没有学前教育，孩子们所经历的护理环境不同，学前教育参与的影响是否会有差异。

在这里，主要的兴趣层次是由儿童在分配治疗和分配控制时所经历的护理环境确定的，如图2所示。

图2中的这些主要层概括了图1所示的不符合情况。

在这个应用中，关键的亚组是两种类型的实验人群:一种是本应接受中心护理的人(图2中的单元2)，另一种是本应接受家庭护理的人(单元3)。

重要的是，Feller和他的同事发现了启智式干预的主要实验效果很大程度上被那些被诱导进入的孩子所意识到，而作为随机注册的结果，启智计划和家庭护理设置，而注册启智计划的影响基本上为零，否则那些孩子会在另一个非启智计划中心的设置。这样的结果对决定项目的有效性和项目扩展的目标有影响

处理未观察到或未定义的结果

另一种情况下，当一个感兴趣的结果只对经历了另一个相关结果的个体子集可见时，主体分层是有用的

例如，考虑以劳动力发展为重点的干预措施，如就业团队(例如:Frumento等人，2012;Zhang, Rubin， & Mealli, 2008)。在评估这类项目的影响时，我们可能会特别关注项目分配对工资的影响。

复杂的是，工资只对被雇佣的个人可见和明确。一种幼稚的方法是简单地比较所有观察到的在治疗后被雇用的个人的工资。然而，这种方法的一个明显问题是，干预可能会诱导那些在就业时挣得特别低的人进入劳动力市场。如果是这样的话，我们可能会错误地得出这样的结论:干预对工资有负面影响。

另一种选择是为那些不工作的人的工资赋值为零。然而，这一决定将导致对该计划对就业和以就业为条件的工资的综合影响的估计。

主分层为这一常见的分析问题提供了一个有用的解决方案。Zhang, Rubin和Mealli(2008)使用了一个主要分层框架，并根据分配给处理和控制的就业状态来定义地层，如图3所示。在这里，个体可以属于四种可能的群体之一

一组无论治疗与否都会被录用，一组无论治疗与否都不会被录用，一组只有在接受治疗时才会被录用，还有一组只有在接受控制条件时才会被录用。这个框架允许作者估计对理解项目影响特别有意义的影响

首先，通过估计各阶层参与者的比例，作者估计了干预对就业的影响。他们通过比较两个阶层的人的比例来得出结论:那些只有在得到治疗后才会被雇用的人

(即，该计划对就业有积极影响的个人)和那些只有在不被对待的情况下才会被雇用的人(即，该计划对就业有负面影响的个人)第二种和第一种的份额之间的差异是对就业的影响。

其次，对于那些在任何一种实验条件下被聘用的人，他们可以研究分配待遇对工资的影响。例如，在相关工作中，Lee(2009)发现，对于那些在两种实验条件下会被雇佣的人来说，工作团队确实会导致工资的增加，并基于这些结果得出结论，该项目通过增加人力资本(通过在这部分研究参与者中增加工资来衡量)和通过增加那些没有机会而不会被雇佣的人的就业率来影响劳动力市场结果。

替代结果和调解

主体分层的第三个应用涉及替代结果和调解问题。当追踪长期结果的成本过高或不可行时，替代结果就变得重要起来。调解问题对于理解干预行动的因果途径非常重要。

在这个领域最近的一个应用是Page(2012)对职业学院高中的研究。人力示范研究公司（MDRC）对这一高中模型的实验评估发现，随机录取进入职业学院对传统教育结果例如高中成绩，高中完成度，或者大学学历等没有影响。然而，高中毕业几年后，随机分配到职业学院的学生比对照组的学生收入要高得多。鉴于我们经常把这些传统教育里程碑视为未来劳动力市场成功的重要途径，这一组结果令人困惑。Page(2012)探索了一个假设，即通过项目提供的实习和工作见习等机会接触工作世界有助于这些积极的影响。为了探索这一假设，一个关键的分析步骤是根据学生如果有机会参加职业学院将会经历的劳动力市场暴露的变化程度来分层。

因此，这项分析的兴趣层次是由学生在实验和控制条件下所获得的工作环境接触程度来定义的。 根据学生报告的参与劳动力市场暴露活动的信息，Page将处理和控制条件下的学生分为低、中、高水平暴露。

图4说明了此应用程序中感兴趣的层次。通过估算各个阶层的待遇效应，Page发现，那些由于职业学院的提供而在工作领域经历了最大变化的学生，待遇对他们以后收入的影响最大。

这一发现是相关的，因为它与关于职业学院的关键项目组成部分的假设是一致的，这些部分导致了学生在劳动力市场的后续成功。然而，要得出替代结果是一个中介的结论，需要对机制作进一步的假设。目前，关于如何在主要分层框架内做到这一点存在一些争论。

另见

• 工具变量
• 虚拟事实模型

参考文献

• Frangakis, Constantine E.; Rubin, Donald B. (March 2002). "Principal stratification in causal inference". Biometrics. 58 (1): 21–9. doi:10.1111/j.0006-341X.2002.00021.x. PMC 4137767. PMID 11890317. Preprint
• Zhang, Junni L.; Rubin, Donald B. (2003) "Estimation of Causal Effects via Principal Stratification When Some Outcomes are Truncated by "Death"", Journal of Educational and Behavioral Statistics, 28: 353–368 doi:10.3102/10769986028004353
• Barnard, John; Frangakis, Constantine E.; Hill, Jennifer L.; Rubin, Donald B. (2003) "Principal Stratification Approach to Broken Randomized Experiments", Journal of the American Statistical Association, 98, 299–323 doi:10.1198/016214503000071
• Roy, Jason; Hogan, Joseph W.; Marcus, Bess H. (2008) "Principal stratification with predictors of compliance for randomized trials with 2 active treatments", Biostatistics, 9 (2), 277–289. doi:10.1093/biostatistics/kxm027
• Egleston, Brian L.; Cropsey, Karen L.; Lazev, Amy B.; Heckman, Carolyn J.; (2010) "A tutorial on principal stratification-based sensitivity analysis: application to smoking cessation studies", Clinical Trials, 7 (3), 286–298. doi:10.1177/1740774510367811
• Peck, L. R.; (2013) "On estimating experimental impacts on endogenous subgroups: Part one of a methods note in three parts", American Journal of Evaluation, 34 (2), 225–236.

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1.主分层。主分层的思路是根据处理后、结局前的潜在中间变量对总体进行分层，由于潜在中间变量（潜在结果）不受处理分配的影响，因此主层可被看作是处理前的基线协变量。主分层通常被

应用于两个场景中：非依从和死亡截断，尽管也存在其他场景。

2.再随机化。当面临不合适的随机分配时，Fisher建议进行再随机化。Morgan和Rubin首次对再随机化进行了正规的数学描述，其基本思路是：预先指定某种衡量协变量在不同处理组之间分布是

否平衡的准则，不采纳那些协变量不平衡的随机分配，而是一直进行随机化，直到获得协变量平衡的随机分配为止。Morgan和Rubin建议使用处理组和对照组协变量均值的平方马氏距离作为准

则，只接受平方马氏距离小于某个阈值的随机分配。他们还指出，通过再随机化，可以实现平均因果作用估计的方差下降。

文章总结

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北京大学数学科学学院概率统计系的丁鹏老师在因果推断一文中第四章第一节详细介绍了主分层与工具变量

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